诺华股份公司(NYSE:NVS)公布了其关于肾病药物iptacopan的临床三期试验阶段性分析的正面结果。

Iptacopan是一种口服的近端补体抑制剂,靶向B因子和替代途径补体,在APPLAUSE-IgAN试验中展现出显著的前景。这项三期多中心研究采用随机、双盲、安慰剂对照的设计,评估了每日两次口服iptacopan(200毫克)对470名原发性IgA肾病成人患者的安全性和有效性。

IgA肾病是一种以补体介导的肾病,主要影响年轻成人,是全球慢性肾病和肾功能衰竭的重要因素。与安慰剂相比,iptacopan的表现优异,尤其是在减少蛋白尿方面。观察到的蛋白尿减少不仅在临床上意义重大,而且统计学上也高度显著,同时IgA肾病患者接受了标准的支持性护理。

iptacopan的安全性概况与此前记录的数据一致。APPLAUSE研究将继续评估iptacopan减缓IgA肾病进展的潜力,使用24个月期间的估计肾小球滤过率斜率作为主要终点。这项研究的顶线结果预计将在2025年公布。

此外,iptacopan目前正在审评用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。该候选药物也正在进行三期试验,用于C3肾小球病(C3G)、免疫复合体膜增殖性肾小球肾炎和非典型溶血尿毒综合征。它已获得美国FDA批准,用于PNH和C3G的突破性疗法指定,以及美国FDA和欧洲药品管理局批准,用于PNH和C3G的孤儿药指定。

诺华最近以35亿美元收购了Chinook Therapeutics,通过两种后期候选药物atrasentan和zigakibart(BION-1301)来增强其肾病药物管线,这两种药物都针对IgA肾病。诺华的股价年初至今已上涨9.8%,超过了该行业4.2%的增长率。

诺华目前正在精简其药品组合,最近以25亿美元将其”前眼部”眼科资产出售给博士伦(BLCO)。这笔交易包括Xiidra,一种治疗干眼症状的药物,以及研究性药物SAF312(libvatrep),旨在作为慢性眼表面疼痛的先驱疗法。它还包括用于干眼适应症的AcuStream递送设备和处于临床前开发阶段的OJL332。

为实现成为纯粹制药公司的目标,诺华继续专注于最大限度地提高其关键药物的表现,如Entresto、Pluvicto、Kesimpta和Kisqali,这些药物继续推动增长并保持积极势头。凭借这些强劲的表现者、战略性收购和精简重点,诺华预计未来几个季度将实现强劲增长。