美国食品药品监督管理局(FDA)已接受默克公司(NYSE:MRK)关于sotatercept作为一种潜在治疗成人肺动脉高压(PAH)患者(属于WHO 1组)的生物制剂许可申请(BLA)。该申请已被授予优先审评资格,FDA预计将在2024年3月26日前作出最终决定。

如果获批,默克的sotatercept可能为PAH患者提供新的治疗选择,引入一种治疗这种疾病的新方法。

BLA提交依据的是STELLAR III期研究的数据,该研究评估了sotatercept作为成人PAH当前标准治疗的辅助治疗的安全性和有效性,并与安慰剂进行了比较。研究成功达到了主要终点,证明sotatercept显著改善了运动能力,即6分钟步行距离(6MWD),并在9项关键次要结果测量中取得了积极结果。

PAH是一种罕见的渐进性血管疾病,影响肺动脉和心脏右侧,导致肺循环血压升高。它对心脏造成重大负担,导致活动能力下降、心力衰竭和预期寿命缩短。PAH患者5年存活率约为43%。默克估计美国约有40,000名PAH患者。

Sotatercept旨在靶向与血管增生和病理性重构相关的细胞信号传导,以治疗PAH。FDA已认可该药物治疗PAH的潜力,授予其突破性疗法和孤儿药物指定。

默克在2021年收购Acceleron Pharma后增加了sotatercept到其产品组合,它受制于与Bristol Myers Squibb (BMY)的许可协议。此外,收购还包括贫血药Reblozyl,它正在通过与Bristol Myers Squibb的全球合作开发和商业化。默克根据Reblozyl产品销售获得Bristol Myers的里程碑和特许权使用费付款,Reblozyl在2023年上半年同比增长34%,产生4.4亿美元收入。

值得注意的是,United Therapeutics(UTHR)是PAH治疗市场的重要参与者,在美国提供四种药物:Remodulin、Orenitram、Tyvaso和Adcirca。其中,Tyvaso是吸入式前列环素,而Remodulin是注射式的。UTHR还推出Orenitram,前列环素的口服版本,以及Adcirca(他达拉非)片剂。UTHR于去年5月获得FDA对Tyvaso干粉吸入制剂的批准,导致Tyvaso销售同比增长49%,在2023年上半年产生5.573亿美元收入。