(SeaPRwire) –   – KL003治疗β-地中海贫血患者的I期研究和研究者发起的试验显示出令人鼓舞的疗效信号和良好的安全性-

– 与目前已获批准的基因疗法相比,KL003的制造成本显著降低-

– 预计KL003治疗β-地中海贫血的II期关键性研究将于2025年启动-

中国杭州,2024年11月25日 — 康林生物技术(杭州)有限公司,一家开发下一代基因疗法的创新生物技术公司,今天宣布成功完成2000万美元的A轮融资。融资所得将用于支持公司主要资产KL003治疗β-地中海贫血和镰状细胞病的临床开发。公司将利用融资的额外资金评估其在研产品管线中其他治疗适应症的可行性。

“我们一流的基因疗法有可能通过一次性干预治愈患有β-地中海贫血和镰状细胞病的患者。我们相信我们的治疗方法可能会从根本上改变患有这些令人负担沉重疾病的患者的生活,”康林生物技术首席执行官兼创始人吴昊泉博士说。“在我们的研究中,KL003在17名患者中显示出100%的疗效,并且输血独立和植入时间大大缩短。我们相信KL003的临床特征使其在同类产品中脱颖而出,并期待明年开始我们的II期关键性研究。此外,制造成本的显著降低可能会为目前高成本的基因疗法提供解决方案,并最终增加这种重要疗法对最需要它的患者的可及性。”

KL003是一种慢病毒载体基因疗法,可递送功能性β-珠蛋白基因,用于β-地中海贫血和镰状细胞病的一次性治疗。KL003细胞输注最近已获得美国食品和药物管理局(FDA)颁发的儿科罕见病认定(RPDD)和孤儿药认定(ODD)。2024年1月,KL003细胞注射的临床试验申请获得中国药品评价中心(CDE)批准,用于治疗输血依赖性β-地中海贫血。

关于康林生物技术(杭州)有限公司

康林生物是一家中国公司,专注于研发和商业化一流和最佳基因治疗药物,其中大部分针对严重影响人类健康的疾病,如β-地中海贫血、艾滋病、血友病和帕金森病。

投资者联系:

Kiki Patel, PharmD
Gilmartin Group, Principal
Kiki@gilmartinir.com

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