(SeaPRwire) –   首尔，韩国，2024 年 9 月 2 日 — DR.NOAH BIOTECH（以下简称 DR.NOAH），一家以人工智能驱动的创新药物开发公司，于 8 月 23 日宣布，其已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，为治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的新药组合 (NDC-011) 进行 1 期临床试验的临床试验申请 (IND)。

这项 1 期临床试验计划在美国一家专门的临床试验机构进行，涉及 24 名健康的成年参与者。该研究旨在比较和评估组成 NDC-011 的两种药物的单剂量以及 NDC-011 本身的生物利用度、安全性及耐受性。1 期临床试验计划于 2025 年上半年开始，2 期临床试验预计于 2026 年开始。

NDC-011 是一种通过 DR.NOAH 专有的 AI 药物开发平台“ARK”发现的组合药物。它旨在对 ALS 患者具有多种作用机制，包括抗炎、神经保护、神经元分化促进和肌肉细胞保护作用。

DR.NOAH 使用 ARK 分析了 ALS 患者数据和超过 160 万种药物组合，以预测候选药物。NDC-011 在临床前试验中显示出最显著的结果后被选为最终候选药物。

NDC-011 的有效性已通过 ALS 临床前研究证实，该研究显示其可以延缓运动功能恶化并延长生存期。这些研究结果已于 2023 年 10 月发表在《神经治疗学》（Neurotherapeutics）杂志上，该杂志是美国实验神经治疗学学会的国际期刊。2023 年 9 月，该药物获得了 FDA 的孤儿药资格 (ODD)。

NDC-011 从开发初期就旨在进行全球市场扩张。为此，固定剂量组合 (FDC) 片剂的配方/制剂开发、生产和质量控制是在位于美国的 Patheon 的 cGMP 设施中进行的，Patheon 是一家全球一流的合同开发和制造组织 (CDMO)。

“虽然目前已有一些 ALS 治疗药物获批，但其治疗效果未达到预期，因此迫切需要开发新的治疗方法，”DR.NOAH 的一位代表表示。“NDC-011 预计可以减缓 ALS 的进展和症状，并延长患者的生存期。”

该代表还补充说：“我们公司不仅是一家 AI 技术服务提供商，还是一家药物开发公司，能够独立处理从发现到临床开发的整个新药开发过程。”

DR.NOAH BIOTECH 是一家以人工智能驱动的创新药物开发公司，致力于开发治疗神经和肌肉疾病的药物。该公司于 2017 年推出 AI 药物开发平台“ARK”，并开始了自己的药物开发。ARK 平台包含 NOTE 数据库，其中包含患者基因组数据、药物基因组数据、药物 3D 结构数据、医疗大数据和神经/肌肉细胞成像数据，以及各种分析这些数据的 AI 系统（CombiNet、SF-Rx、VLab、NeuroRG）。ARK 的核心技术是准确预测疾病的关键多病理网络，并发现调节这些网络的最佳药物组合。DR.NOAH 目前正在开发 8 种不同的组合药物管线。其中，用于治疗中风的 NDC-002 于 2023 年在韩国成功完成了 1 期临床试验。这具有重大意义，因为这是韩国 AI 公司首次在韩国针对 AI 开发的药物进行 1 期临床试验。DR.NOAH 特别关注罕见病药物的开发。除了刚刚获得 1 期临床试验批准的用于治疗 ALS 的 NDC-011 外，还正在开发 NDC-026 用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。NDC-026 于 4 月获得了 FDA 的罕见儿科疾病资格 (RPDD) 和孤儿药资格 (ODD)。目标是在 2025 年提交 IND 申请。NDC-011 临床试验的启动预计将成为首例针对 ALS 治疗的 AI 发现的组合药物的临床试验。“从这次 NDC-011 临床试验开始，我们将继续开发治疗罕见病的药物，”DR.NOAH 首席执行官李志贤博士表示。“我们将尽最大努力确保我们快速高效的 AI 驱动的组合药物开发策略能够为全球罕见病患者带来希望。”

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