(SeaPRwire) –   — NDA已被接受并获得优先审查资格,这是在2022年1月获得突破性治疗资格后 —

— NDA得到支持的资料来自成功完成的ESLIM-01期III试验,该试验针对至少接受过一次以前治疗的成人原发免疫性血小板减少症患者 —

香港和上海和新泽西州弗洛拉姆公园,2024年1月10日 — HUTCHMED (China) Limited(“”) (纳斯达克/AIM:​HCM; 香港交易所:​13)今天宣布,用于治疗成人原发免疫性血小板减少症(“ITP”)的索夫莱普尼新药申请(“NDA”)已被中国国家药品监督管理局(“NMPA”)受理审查并获得优先审查资格。索夫莱普尼是一种新型、选择性的口服药物,针对脾酪氨酸激酶(“Syk”),正在开发用于治疗血液学肿瘤和免疫性疾病。

NDA得到支持的资料来自ESLIM-01期III临床试验,这项在中国进行的随机双盲安慰剂对照试验共纳入188例至少接受过一次标准治疗的成人ITP患者。2023年8月,HUTCHMED报告该试验成功达到其主要终点,即索夫莱普尼治疗组患者的持久性反应率显著高于安慰剂组。次要终点包括反应率和安全性也得到满足。具体结果将适时公布。导致ESLIM-01期III试验的概念验证研究结果已在发表。

NMPA于2022年1月为该适应症授予索夫莱普尼突破性治疗资格。NMPA授予此资格是因为索夫莱普尼可能成为一种治疗严重疾病的新药,而该疾病目前缺乏有效治疗选择,且临床证据显示其相比现有治疗方式具有显著优势。

“我们很高兴已经开始向中国NMPA递交索夫莱普尼在ITP患者中的NDA滚动申报,以期能尽快为ITP患者提供这一新型治疗方法,”HUTCHMED执行董事、首席执行官兼首席科学官魏国苏博士表示。“我们的申报资料包括ESLIM-01期III试验成功结果,该试验证实索夫莱普尼治疗组ITP患者的持久性反应率显著高于对照组。ITP需要新的治疗方法,以改善患者生活质量。”

关于索夫莱普尼

索夫莱普尼是一种新型、选择性的Syk抑制剂,每日口服给药。Syk是B细胞受体和FcR信号通路的主要组成部分,是治疗多种B细胞淋巴瘤亚型和自身免疫疾病的既定靶点。

中国期I/II临床研究结果发表在,显示索夫莱普尼在之前治疗无效的ITP患者中可以快速、持久地增加血小板计数。在接受推荐II期剂量(300毫克每日口服,“RP2D”)的患者中,40%的患者在第14-24周的6次检查中血小板计数≥50×10⁹/L达到持久性反应。所有RP2D患者之前都接受过糖皮质激素治疗,80%之前接受过血小板生成素或血小板生成素受体激动剂治疗。在第24周结束前接受各剂量治疗的所有患者中,7%患者因不良事件导致剂量减量或中断,无患者因不良事件停药。第24周结束前没有严重度(3级或以上)不良事件发生在超过1例患者。

索夫莱普尼目前处于临床研究阶段,其安全性和有效性尚未经任何监管机构评估。

HUTCHMED目前全球保留索夫莱普尼的所有权利。除ITP外,索夫莱普尼也在研究中用于温性抗体性溶血性贫血()和弥漫性非霍奇金淋巴瘤()。

关于ITP

ITP是一种自身免疫性疾病,特征是免疫系统破坏血小板和减少血小板产生。ITP患者易发生出血和瘀斑¹。ITP也与疲劳(成人ITP患者高达39%报告)和生活质量下降有关^2,3,4,5,6。成人原发ITP的发病率为每年每10万成人3.3例,患病率为每10万成人9.5例⁷。根据这一患病率,中国约有11万ITP患者,美国、德国、法国、意大利、西班牙、英国和日本约5.6万例,不包括中国的主要市场国家估计有14.5万例慢性ITP患者⁸。

成人ITP是一种异质性疾病,即使获得最佳治疗也可能长期存在,治疗结果很少痊愈。尽管有多种不同作用机制的治疗方法,但疾病的慢性程度仍然是一个问题。许多患者对现有治疗产生耐药,易复发⁹。因此,对当前可用药物敏感性有限的大量患者仍然急需新治疗方法。

由于ITP的血小板破坏机制与Syk依赖性FcγR结合血小板的吞噬有关,Syk抑制代表一种有希望的ITP治疗策略¹⁰。

关于HUTCHMED

HUTCHMED(纳斯达克/AIM: ​HCM; 香港交易所: ​13)是一家创新型商业阶段生物制药公司。公司致力于癌症和免疫性疾病治疗靶向药物和免疫治疗的发现、全球开发和商业化。公司拥有约5000名员工,其中约1800名员工在肿瘤/免疫学部门工作。公司成立以来一直致力于将自主研发的肿瘤候选药物带给全球患者,其首三款在中国上市的肿瘤药物中,其中一款也在美国上市。欲了解更多信息,请访问: 或关注我们的。

前瞻性陈述

本新闻稿包含根据美国《1995年私人证券诉讼改革法》条款规定属于“安全港”条款范围内的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述反映HUTCHMED目前对未来事件的预期,包括其对向中国NMPA提交索夫莱普尼ITP治疗NDA的预期以及提交时间,索夫莱普尼在ITP患者治疗中的潜在疗效,以及索夫莱普尼在该疾病和其他指征中的进一步研发。前瞻性陈述涉及风险和不确定性。这些风险和不确定性包括对索夫莱普尼NDA在中国或其他司法管辖区获得批准的假设,尤其是对ITP患者的NDA是否能够获得加速审批或任何批准,索夫莱普尼的安全性概况,HUTCHMED是否能够为索夫莱普尼的临床研发和商业化计划提供资金并实施和完成,以及这些事件的时间安排和新冠疫情对整体经济、监管和政治环境的影响。现有和未来投资者不应过分依赖这些前瞻性陈述,该陈述仅适用于本文发布之日。有关进一步讨论这些和其他风险,请参阅HUTCHMED在美国证券交易委员会、香港联合交易所有限公司和AIM的申报文件。HUTCHMED不承担更新或修改本新闻稿任何信息的义务,无论是由于新的信息、未来事件或情况的变化或其他原因。

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