• VeonGen正在推进两个专有的、同类首创的基因疗法进入临床，这得益于其新型vgRNA REVeRT和vgAAV技术平台
• 主导项目VG801获得FDA罕见儿科疾病认定，并在Stargardt病的首次人体1/2期试验中取得进展，通过FDA的RDEA项目正在进行功能终点的开发

(SeaPRwire) –   慕尼黑，2025年6月5日 — VeonGen Therapeutics（前身为ViGeneron）今天宣布更名为VeonGen Therapeutics，以反映其发展成为一家专注于为有高度未满足医疗需求的患者开发变革性基因疗法的临床阶段基因药物公司。

VeonGen已将两个同类首创的基因治疗项目推进到临床开发阶段，这标志着在解决尚无批准治疗方案的疾病方面迈出了重要一步。这些项目包括VG801，一种用于Stargardt病和其他ABCA4相关视网膜疾病的新型双AAV基因疗法，以及VG901，一种通过玻璃体腔内递送的AAV基因疗法，用于治疗由CNGA1突变引起的视网膜色素变性。这两个项目均由VeonGen的专有基因药物平台支持，旨在解决基于AAV疗法的关键基因递送挑战：vgRNA REVeRT，它利用mRNA反式剪接来递送超过4.7 kb的AAV货物限制的大基因；以及vgAAV，一个经过工程改造的衣壳平台，经过优化，可通过玻璃体腔内或视网膜下给药实现安全有效的递送。

VeonGen还宣布，其主导项目VG801已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病认定（RPDD），用于治疗ABCA4突变相关的视网膜营养不良。该研究性疗法目前正在一项首次人体1/2期临床试验中进行评估，患者给药正在进行中。同时，VeonGen正在通过罕见疾病终点推进（RDEA）试点项目与FDA合作开发功能终点。VG801旨在治疗与Stargardt病和相关视网膜营养不良相关的双等位基因ABCA4突变患者——这是最常见的遗传性视网膜疾病，影响全球约1/8,000至1/10,000人，也是儿童和年轻人黄斑变性的主要原因。

“这次品牌重塑反映了我们的旅程——从一个平台创新者到一家在临床中拥有两种基因疗法的临床阶段公司。随着VG801和VG901在临床试验中取得进展，以及我们的平台展示出强大的转化潜力，我们已做好充分准备，扩大眼科及其他领域基因药物的边界，”VeonGen Therapeutics联合创始人兼首席执行官Caroline Man Xu博士说。“VG801的FDA罕见儿科疾病认定不仅突出了我们科学方法的优势，也加强了我们对加速为急需患者开发和交付变革性疗法的关注。”

VeonGen的专有基因治疗平台专为广泛的治疗适用性而设计。除眼科外，该公司还在探索心血管、中枢神经系统（CNS）和其他疾病领域的扩张和合作。

关于VeonGen Therapeutics

VeonGen Therapeutics是一家临床阶段基因药物公司，致力于为有高度未满足医疗需求的患者开发下一代基因疗法。该公司专有的眼科产品线包括两个同类首创的临床项目：VG801，一种双AAV基因疗法，利用通过vgRNA REVeRT和vgAAV平台进行的mRNA反式剪接来递送用于Stargardt病和相关视网膜疾病的全长ABCA4基因；以及VG901，一种基于vgAAV平台，通过玻璃体腔内递送的AAV基因疗法，靶向由CNGA1突变引起的视网膜色素变性。

VeonGen的三个差异化技术平台充当一个强大的工具箱，旨在解决与基于AAV疗法的关键基因递送挑战和未满足的需求。vgAAV平台具有经过工程改造的AAV衣壳，具有增强的转导效率和克服生物屏障的能力，从而能够实现侵入性较小的递送途径，例如玻璃体腔内和全身给药。vgRNA REVeRT（通过mRNA反式剪接进行重组）平台能够在选定的AAV衣壳靶向的组织中，在mRNA水平递送和重组大型基因（超过4.7 kb AAV货物限制）。第三个平台AAV Transactivation，利用CRISPR/Cas介导的转录调控，实现在体内激活或抑制疾病相关基因——将基于AAV疗法的潜力扩展到基因补充之外，并实现基因诊断中的新应用。

凭借其在眼科以外领域的强大应用潜力，VeonGen还在探索心血管、中枢神经系统（CNS）和其他疾病领域的扩张和合作。该公司由一支在AAV载体工程、基因治疗开发和临床转化方面具有深厚专业知识的团队于2017年创立。VeonGen总部位于德国慕尼黑。

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