北京和马萨诸塞州剑桥,2023年8月31日– CANbridge制药公司(“CANbridge”,股票代码1228.HK)是一家总部设在中国的全球生物制药公司,致力于研发和商业化治疗罕见病和肿瘤适应症的改善性疗法,今天公布了截至2023年6月30日止六个月的财务业绩以及公司最新进展。
“在产品方面,CANbridge在上半年取得了非常丰硕的成果。我们在多个数据和监管方面都实现了里程碑,我认为这将继续为我们的股东带来近期和长期的价值,”CANbridge创始人、董事长兼CEO James Xue博士说。“就新数据而言,我们在多个项目上都有令人鼓舞的进展,特别是治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的CAN106,以及治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的CAN203基因疗法候选药物。在监管方面,我们很高兴CAN108(马拉利西韦)已在中国获得批准,用于治疗阿拉吉尔综合征(ALGS)患者的胆汁瘙痒症。Livmarli是中国第一个也是唯一一个用于该疾病的获批产品,这标志着CANbridge的一个重要里程碑,鉴于其巨大的商业潜力,以及有可能将Livmarli的标签扩展至覆盖其他多种罕见肝病。在下半年,我们期待CANbridge能在开发领先疗法以治疗罕见病方面继续取得进展。”
未来里程碑
- CAN108 – 计划在2024年第一季度在中国启动Livmarli用于ALGS患者的上市。
- CAN108 – 预计2023年底前在台湾和香港获得Livmarli用于1岁及以上ALGS患者的新药上市申请(NDA)批准。
- CAN108 – 预计Mirum赞助的EMBARK 2期试验用于胆道闭锁患者的数据将在2023年下半年公布。
- CAN008 – 计划在2024年上半年公布2期临床试验的数据。
- CAN106 – 将在2023年下半年在中国启动PNH的2期临床试验,数据有望在2024年下半年产生。
- 基因疗法 – 推进用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的新型scAAV基因疗法的研发。
财务亮点
- 收入由截至2022年6月30日止六个月的人民币3,470万元增加人民币840万元,或24.2%,至截至2023年6月30日止六个月的人民币4,310万元,主要归因于Hunterase®和Livmarli®的销售增加。
- 研发(“R&D”)费用较去年同期的人民币1.583亿元减少约人民币1,530万元,或9.7%,至截至2023年6月30日止六个月的人民币1.43亿元,主要是由于支付给CANbridge许可合作伙伴的首付款和里程碑付款以及技术服务费减少,部分被折旧和摊销成本增加所抵消。
- 报告期内亏损较去年同期的人民币2.49亿元减少约人民币3,080万元,或12.4%,至截至2023年6月30日止六个月的人民币2.182亿元,主要是由于收入增加、销售和分销费用、研发费用和管理费用减少。
近期重要事件
猎特酶(CAN101)是一种酶替代疗法,用于治疗猎特综合征(亦称猎特氏综合症,MPS II)。自2018年5月以来,猎特酶已被列入中国首批罕见病目录。
- 猎特酶于2021年5月在中国大陆首次上市,是MPS II的首个也是唯一酶替代疗法,自上市以来,识别出的新患者人数已增加至2023年6月30日的739人。
- 将相关商业医保计划(惠民保)扩大至109个城市,覆盖中国5.86亿人口。
LIVMARLI是一种口服、极少吸收的可逆终末肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂,正在开发用于治疗罕见胆汁淤积性肝病。CANbridge在大中华区拥有LIVMARLI的独家开发、商业化权利,并在特定条件下拥有制造权利。
- 2023年5月29日,LIVMARLI(CAN108)获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,使其成为中国第一个也是唯一一个获批用于治疗1岁及以上阿拉吉尔综合征(ALGS)患者胆汁瘙痒的产品。
- CANbridge计划在2024年第一季度启动Livmarli用于ALGS的上市。
- Mirum开展的LIVMARLI用于胆道闭锁(BA)的EMBARK 2期研究已于2023年5月在中国完成入组。Mirum开展的BA临床试验由CANbridge根据与Mirum的许可协议提供支持。
- 预计2023年底前获得LIVMARLI用于1岁及以上ALGS患者的新药上市申请(NDA)在台湾和香港的批准。
- 计划在2023年下半年向台湾和中国大陆提交LIVMARLI用于进展性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的NDA。
CAN106是一种新型长效单克隆抗体,用于治疗与C5相关的补体介导性疾病,包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、重症肌无力(MG)以及其他抗C5抗体可治疗的补体介导性疾病。自2018年5月以来,PNH已被列入中国首批罕见病目录。
- 报告了在中国进行的CAN106用于PNH的1b期试验的正面初步结果。结果表明,在安全、耐受的剂量下,CAN106可完全阻断补体功能。
- 基于1b期试验的正面结果,CANbridge将在2023年下半年在中国启动PNH的注册临床试验,数据可能在2024年下半年产生。
CAN008是一种糖基化CD95-Fc融合蛋白,用于治疗胶质母细胞瘤(GBM)。
- 独立数据监测委员会(IDMC)完成了对中国初治GBM患者CAN008 2期研究的中期分析和审查,并建议继续按当前试验设计进行研究,无需做出任何更改。
CAN103是一种酶替代疗法,用于治疗戈谢病(GD)。自2018年5月以来,戈谢病已被列入中国首批罕见病目录。
- 完成了在中国进行的CAN103 1/2期临床试验A部分,并在2023年第一季度启动B部分,后者可作为潜在的注册试验。
- CAN103是中国首个处于临床阶段的开发中的戈谢病酶替代疗法。
在基因疗法方面,CANbridge推进其世界一流的基因疗法平台,以腺相关病毒(AAV)为基因递送载体,具有作为一次性持久疗法治疗多种遗传性疾病的潜力。自2018年5月以来,法布里病和SMA已被列入中国首批罕见病目录。
- 任命Jason West博士为基因疗法研究副总裁。West博士在基因疗法开发、平台创新和临床候选药物筛选等领域具有专长。